Необструктивная ГКМП на сегодня не имеет одобренного к применению этиотропного лечения. На Европейском конгрессе кардиологов доложены результаты исследования ACACIA-HCM, в котором в данной клинической ситуации тестировался селективный ингибитор миозина афикамтен.
В многоцентровом рандомизированном двойном слепом исследовании фазы 3 взрослых пациентов с симптомной необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ГКМП) распределили в соотношении 1:1 для получения либо афикамтена (начальная доза 5 мг, максимальная доза 20 мг), либо плацебо в течение до 72 недель. Первичными конечными точками являлись 1) изменение от исходного уровня до 36-й недели пикового потребления кислорода и 2) изменение клинического суммарного показателя по опроснику Кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-CSS; диапазон от 0 до 100, где более высокие значения соответствуют лучшему состоянию здоровья).
Всего 258 пациентов были распределены в группу афикамтена и 259 – в группу плацебо. Средний возраст пациентов составил 55,1 года, женщины составляли 53,6% от общего числа участников. На 36-й неделе изменение показателя KCCQ-CSS составило 11,4 балла (95% доверительный интервал [ДИ] от 9,6 до 13,2) в группе афикамтена и 8,4 балла (95% ДИ от 6,6 до 10,2) в группе плацебо (разность средних по методу наименьших квадратов составила 3,0 балла; 95% ДИ от 0,5 до 5,5; p=0,02). Среднее изменение пикового потребления кислорода на 36-й неделе составило 0,64 мл на килограмм массы тела в минуту (95% ДИ от 0,32 до 0,95) в группе афикамтена и –0,03 мл/кг/мин (95% ДИ от –0,35 до 0,28) в группе плацебо (разность средних по МНК 0,67 мл/кг/мин; 95% ДИ от 0,22 до 1,11; p=0,003). Обратимые снижения фракции выброса левого желудочка менее 50% наблюдались у 27 пациентов (10,5%) в группе афикамтена и у 2 пациентов (0,8%) в группе плацебо. Серьёзные нежелательные явления зарегистрированы у 52 пациентов (20,2%) и 38 пациентов (14,7%) соответственно.
Т.о., у пациентов с симптомной необструктивной ГКМП терапия афикамтеном через 36 недель приводила к достоверному улучшению толерантности к физической нагрузке и показателей качества жизни, оцениваемых пациентом, по сравнению с плацебо.
По материалам:
Masri A, Maron MS, Bhatia A, et al. Aficamten for symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026;Epub ahead of print.
Текст: Шахматова О.О.